Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило второй из радикально нового класса методов лечения, который генетически перезагружает собственные иммунные клетки пациента чтобы убить рак. Новая терапия, «Ескарта», предложенная компанией «Кайт фарма», была одобрена для лечения взрослых с агрессивной формой рака крови, неходжкинской лимфомой, которые прошли два безуспешных курса химиотерапии.

Лечение, считающееся формой генной терапии, превращает клетки пациента в то, что исследователи называют «живым лекарством», которое атакует раковые клетки. Оно является частью быстро развивающейся области иммунотерапии, которая использует лекарства или генетические изменения для сильной зарядки иммунной системы, чтобы бороться с болезнью. В некоторых случаях лечение привело к длительным ремиссиям.

«Результаты довольно впечатляющие, – сказал доктор Фредерик Л. Локи, специалист по раку крови в Центре лечения рака Моффита в Тампе, лидер группы, изучающей новый подход лечения. – Мы восхищены. Мы думаем, что существует много пациентов, которым может понадобиться эта терапия».

Он добавил: «У этих пациентов нет других вариантов».

Около 3 500 человек в год в США могут стать кандидатами на лечение по методу «Ескарта». Лекарство будет введено внутривенно один раз, и оно будет производиться индивидуально для каждого пациента. Стоимость курса составит 373 000 долларов.

Метод был изначально разработан в Национальном институте рака командой, возглавляемой доктором Стивеном Розенбергом. Институт заключил соглашением с «Кайт» в 2012 году, по которому компания помогает оплачивать исследования и получает права на коммерческое использование результатов.

В большей степени из-за силы нового лечения и соответствующих исследований фармацевтический гигант «Джайлид» купил «Кайт» в августе за 11,9 миллиардов долларов.

«Сегодня достигнут ещё один рубеж в развитии полностью новой научной парадигмы лечения серьёзного заболевания, – сказал в заявлении комиссионер Управления по контролю за продуктами и лекарствами доктор Скотт Готтлиб. – Всего за несколько десятилетий генная терапия прошла путь от обещающего концепта до практического решения при лечение смертельных и в большинстве случаев неизлечимых форм рака».

Тем не менее, побочные эффекты могут угрожать жизни пациентов. Они включают в себя высокую температуру, очень высокое кровяное давление, закупорку лёгких и неврологические проблемы. В некоторых случаях пациентов пришлось помещать в реанимацию. При исследовании, которое стало поводом для одобрения, два пациента умерли от побочных эффектов. Врачи научились справляться с ними, но для этого требуются подготовка и опыт.

Отчасти по этим причинам «Ескарта», как и «Кимрая», будет вводиться постепенно, и будет доступна только в центрах, где врачи и медсёстры прошли обучение по использованию методики.

«От десяти до пятнадцати заведений будут готовы к моменту запуска, – сказала пресс-секретарь «Кайт» Кристина Кассиано. – Через 12 месяцев мы ожидаем увеличения их числа от 70 до 90. Подготовка состоит из множества этапов для обеспечения готовности каждого заведения».

Компании наперегонки развивают новые формы иммунотерапии. Первый метод лечения на уровне клеток – «Кимрая», созданный компанией «Новартис» – был одобрен в августе для применения при лечении детей и подростков с агрессивной формой острой лейкемии. Курс стоит 475 000, но компания сказала, что не будет брать плату с клиентов, который не обратятся в первый месяц после лечения. «Новартис» собирается запросить одобрение у Управления по контролю за продуктами и лекарствами на лечение с помощью «Кимраи» лимфомы и других форм рака крови, и может изменить цену продукта в зависимости от степени его воздействия на эти заболевания.

«Кайт» также планирует запросить одобрение по поводу лечения других форм рака крови, но не планирует изменять цену «Ескарты», сказала Кассиано.

Компания также надеется, что «Ескарта» в дальнейшем будет одобрена для лечения ранних стадий лимфомы вместо ограничения использования пациентами со сложными случаями заболевания, которые ослаблены множеством курсов химиотерапии, которые не помогли, сказал доктор Дэвид. Д. Чанг, главный врач «Кайт» и исполнительные вице-президент по исследованиям и развитию.

«Это начало развития клеточной терапии в течение нескольких следующих лет», – сказал в интервью доктор Чанг.

Он сказал, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами «поддерживает» концепцию клеточной терапии, назвав её прорывом и ускоряя процесс одобрения для более скорого предоставления этого вида лечения пациентам, страдающим раком, у многих из которых нет времени ждать.

«Кайт» и «Новартис» также надеются производить лекарства для клеточной терапии для так называемых твёрдых опухолей, типа рака лёгких, простаты, груди и кишечника, которые являются причиной 90 процентов смертей от рака.

Прежде чем терапия была одобрена и названа «Ескартой», лекарство «Кайт» было известно под другими именами: «Акси-сел», «Аксиабтаген сайлолюсел» или «Кей Ти И- Си 19».

В исследовании, приведшем к одобрению, участвовали 111 пациентов и 22 больницы. 101 из пациентов принимал «Ескарту». У них было одно из трёх заболеваний: крупная диффузная би-клеточная лимфома, первичная медиастинальная би-клеточная лимфома или видоизменённая фолликулярная лимфома.

Изначально у 54 процентов пациентов наступила полная ремиссия, что означало, что их опухоли исчезли. Ещё у 28 процентов была частичная ремиссия, при которой опухоль уменьшилась или выглядела менее активной при сканировании. Через шесть месяцев, 80 процентов из 101 человека всё ещё живы.

С медианой до 8,7 месяца, 39 процентов из 101 пациента по-прежнему находились в состоянии полной ремиссии – это более высокий уровень по сравнению с результатами предыдущего лечения – а у 5 процентов всё ещё наблюдается частичная ремиссия.

«Многие пациенты серьёзно думали о своём моральном облике, – сказала доктор Керон А. Якобсон, которая помогала проводить исследование в Институте рака Дана-Фарбер и Центре Бригема по лечению рака у женщин в Бостоне. – Мы говорили с ними о других клинических испытаниях, но и о уходе в хосписе и качестве жизни и покое. Вы реально видите, как люди возвращаются к жизни. Через пару недель в больнице и пару недель дома она снова выходят на работу. По всему видно, что это блестяще и революционно».

Лечение требует удаления миллионов Т-клеток пациента – тип белых кровяных телец, которые критически важны для иммунной системы – замораживая их и отправляя в «Кайт» для генетического изменения чтобы убивать раковые клетки. Процесс перепрограммирует Т-клетки чтобы атаковать Б-клетки, нормальные части иммунной системы, которые превращаются в зловредные при определённых видах рака. Заряженные Т-клетки – известные теперь как «Си Эй Ар-Ти клетки» – затем снова замораживаются и отправляются назад в больницу чтобы их ввели пациенту через капельницу. Весь процесс занимает 17 дней.

Лаборатория «Кайт» по обработке клеток в Эль-Сегундо, штат Калифорния, может обслужить от 4 000 до 5 000 в год, сказала Кассиано, добавив, что компания подала заявку на ободрение в Европе, и если оно будет выдано, то, скорее всего, построит лабораторию и там.

Тина Буро, учительница пятых классов из Куинсбери, штат Нью-Йорк, была одной из пациенток, страдавших лимфомой, принявших участие в исследовании. До этого она прошла несколько курсов химиотерапии разных типов.

«Рак уменьшается, но потом снова возвращается», – сказала она.

Прошлой весной она прошла лечение Т-клетками в Институте рака Дана-Фарбер и женской больнице в Бостоне. Побочные эффекты были ужасными.

«Ты даже не узнаёшь членов семьи, – сказала Буро. – У меня было кровоизлияние в мозг, и меня отправили в реанимацию. Я мало что помню о той неделе, когда это случилось. Моей семье было намного труднее, чем мне».

В течение месяца у неё наступила полная ремиссия, которая продолжается. Она снова на работе, трудится полный рабочий день.

«Да, это может угрожать жизни, – говорит Буро. – Но, когда ты в ситуации, когда тебе всё равно грозит смерть, я не думаю, что есть что терять».

0

0